杨 宁, 刘 佳, 肖 菲, 李 昕, 徐 岚, 侯 健, 钟 华
目的 :通过单中心数据回顾性分析比较 PAD 方案 [ 硼替佐米(bortezomib)+多柔比星(doxorubicin)+地塞米松(dexamethasone)] 、PCD 方案 [ 硼替佐米+环磷酰胺(cyclophosphamide)+地塞米松 ] 与 RVD 方案 [ 硼替佐米+来那多胺(lenalidomide)+地塞米松 ] 治疗新诊断多发性骨髓瘤(newly diagnosed multiple myeloma,NDMM)的疗效及药物经济学效果。
方法 :回顾性分析 2014 年 7 月—2019 年 12 月由上海交通大学医学院附属仁济医院血液科收治的 93 例 NDMM 患者的临床资料,其中 PAD 方案组31 例,PCD 方案组 30 例,RVD 方案组 32 例,比较 3 组患者的疗效以及不良反应,并进行成本 - 效果分析。
结果 :PAD、PCD 和 RVD 组患者在治疗 4 个疗程后的总有效率分别为80.64%、80.00% 和 90.63%(P = 0.441),高质量缓解率分别为 41.94%、36.67% 和 62.50%(P = 0.096)。PAD、PCD 和 RVD 组预估中位无进展生存期(median progression-free survival,mPFS)分别为 28.0、29.0 和 24.0 个月,差异无统计学意义(P = 0.35)。3 组患者与治疗相关的不良反应中,PAD 组患者肝损害发生率、中性粒细胞减少发生率和血小板减少发生率分别为12.90%、38.71%和6.25%,均高于其他2组(P =0.020,P =0.003 和 P =0.001)。RVD 组血栓发生率(6.25%)较其他 2 组更高(P = 0.326)。3 组患者中,未预防性使用阿昔洛韦者带状疱疹的发生率为 13.04%,预防性使用阿昔洛韦者带状疱疹的发生率为 1.43%(P = 0.045)。PAD、PCD 和 RVD 组的成本 - 效果比分别为 1 430.69、1 415.71 和 1 668.95。PAD 组和 RVD 组相对 PCD 组的增量成本 - 效果比分别为 3 303.59 和 3 574.83,敏感度分析结果与该结果相符。
结论 :PAD、PCD 和 RVD 组患者治疗 4 个疗程后的总有效率相当,但PCD 组方案成本 - 效果优于其他 2 组。3 组间临床不良反应虽有一定差异,但是从安全、有效和经济的角度考虑,PCD 组方案可作为国内 NDMM 患者的首选治疗方案之一。